Staňák: Lieky na výnimku pripomínajú divoký západ. Rozhodnutie súdu v prípade malej Editky bolo unáhlené
Po výrobe prechádzajú medikamenty procesom registrácie, čím získajú povolenie predaja na európskom či slovenskom trhu. Ich výrobcovia môžu ďalej požiadať v jednotlivých krajinách o kategorizáciu, aby mohli byť tieto lieky plne alebo čiastočne hradené z verejného zdravotného poistenia. Inštitúcia NIHO vznikla len minulý rok a skúma, ktoré lieky sa nám oplatí kategorizovať, a odporúča ministerstvu zdravotníctva, či by malo s výrobcom liekov vyrokovať lepšiu cenu.
Začnime konkrétnym prípadom, ktorý vyvolal v poslednom období v spoločnosti výraznú diskusiu. Prečo sa vaša inštitúcia nevyjadrovala k prípadu malej Editky, ktorá trpí spinálnou muskulárnou atrofiou (SMA) II. typu a žiadala na výnimku uhradiť liek Zolgensma?
Keď sa táto téma rozbehla, boli sme v procese hodnotenia tohto lieku. S Úradom pre dohľad nad zdravotnou starostlivosťou sme však ešte v čase verejnej diskusie vydali krátku odbornú tlačovú správu, veľa pozornosti však nedostala. Záver hodnotenia sme publikovali asi pred mesiacom a teraz pripravujeme tlačovú správu.
Aký je ten záver?
Za podmienok, aké firma žiadala, sme liečbu odporučili so zľavou. Nemôžeme hovoriť o tom, aká zľava je potrebná, lebo máme systém neverejných úhrad. Farmaceutická firma žiada o kategorizáciu dvoch indikácií, kedy možno pacientom liek podať. Prvou indikáciou sú presymptomatickí pacienti, ktorým má byť liek podaný do šiesteho týždňa od narodenia, čiže ide o výsledok skríningu. Druhou sú symptomatickí pacienti, ktorým sa ochorenie už prejavilo, a tí môžu liek dostať do 24. mesiaca od narodenia. Viac o závere nášho hodnotenia budeme komunikovať čoskoro.
Čo znamená pre liekovú politiku rozhodnutie okresného súdu, ktorý prikázal VšZP uhradiť Editke liek Zolgensma?
Myslím si, že to bolo unáhlené. Nie som si istý, do akej miery si sudkyňa bola vedomá systému kategorizácie liekov. Zároveň rozumiem téze, že poisťovňa by pri hradení liekov na výnimku nemala diskriminovať pacientov a jednému liek uhradiť a inému nie. Tým však narážame na širší problém liekov na výnimku. Platí, že na výnimky pacient zo zákona nárok nemá, no ministerstvo ako regulátor to nechalo v rukách poisťovní, ktoré si samy nastavujú podmienky. Ak by mali poisťovne hradiť každý výnimkový liek pre plnú šírku registrovaných indikácií pre všetkých svojich poistencov "nediskriminačne", bolo by to asi neudržateľné. Viem si preto predstaviť, že rozhodnutie okresného súdu by mohlo paradoxne viesť k hradeniu čo najmenej výnimkových liekov zo strany poisťovní, práve v mene "nediskriminácie". Zo strany sudkyne to bol podľa mňa veľký sek do systému, ktorý má svoje nastavenie, hodnotenia a odvolacie mechanizmy.
Privítali ste, že krajský súd toto rozhodnutie zvrátil?
Dáva mi to zmysel, lebo pre financie v zdravotníctve by bol takýto princíp neudržateľný. Systém liekov na výnimku treba upraviť tak, aby bol verejnosti aj súdom pochopiteľný. Dnes pripomína divoký západ s málom pravidiel, hoci poisťovne musia po novom lepšie odôvodniť, prečo dali negatívnu odpoveď na žiadosť o výnimku. Výnimky u nás zmenili význam slova výnimka.
Ako to myslíte?
Využívajú sa ako forma paralelnej kategorizácie, kde máme znížené štandardy a deje sa to menej transparentne. Výnimkové lieky majú byť na výnimočné situácie – napríklad ak má pacient alergiu, tak dostane inú liečbu. Výnimkový režim sa nemá využívať na nové lieky, ktoré sa nedostanú do kategorizácie, lebo majú buď malý prínos, alebo sú príliš drahé.
Ak VšZP uspeje v právnom spore, kto by mal podľa vás znášať náklady na dvojmiliónový liek Zolgensma?
To je otázka pre právnikov, nebolo by odo mňa na mieste sa k tomu vyjadrovať.
Pristavme sa ešte pri režime liekov na výnimku. Podľa vás sa zneužíva?
Neviem, či sa zneužíva, no poslednú dekádu bol veľmi zmätočný. Ak sa liek nevedel dostať do systému, lebo bol príliš drahý, využil sa pre niektorých pacientoch výnimkový režim. Od 2022 je to iné, lebo veľa liekov sa vie dostať do kategorizácie.
Ako to riešia v zahraničí?
Výnimkami pre výnimočné situácie, štandardnou kategorizáciou pre drvivú väčšinu liekov a pre tie, ktoré majú predpoklad byť finančne veľmi náročné, sa vytvára takzvaná dočasná kategorizácia. Napríklad v Spojenom kráľovstve majú fond na úhradu liekov, ktoré sú veľmi nákladné a majú prísľub toho, že budú mať prínos. Liek môže vojsť do fondu, ktorý má prísne podmienky, a keď sa prečerpá, firmy doň musia doplatiť.
Čiže aj keď sa fond vyčerpal v roku, na ktorý bol určený, mohol sa opäť dofinancovať z verejného zdravotného poistenia?
Naopak. Firmy, ktoré z neho čerpali, museli doplatiť to, čo bolo prečerpané. Príklad: ak je vo fonde balík päťsto miliónov libier a farmaceutická firma si vyžiada, aby sa hradil jej onkologický liek, v zrýchlenom móde sa rozhodne, či sa bude hradiť, alebo nie. Ak áno, spraví sa zmluva o tom, pre akých pacientov a za aké náklady bude liek dostupný. Keď sa prečerpá tých päťsto miliónov, firmy doplatia peniaze naspäť podľa pomeru, v akom z fondu peniaze čerpali. Nie je to bezbrehý mechanizmus, do ktorého sa lejú verejné financie. Takýto mód drží peniaze určené na zdravotníctvo pod kontrolou.
U nás sa snaží ministerstvo zdravotníctva držať veci pod kontrolou tak, že poisťovniam zastropovalo na rok 2023 výdavky na výnimkové lieky na 55 miliónov eur.
V parlamente sa bude rokovať o novele, ktorou sa poslanci usilujú zmeniť zákon o rozsahu a podmienkach úhrady liekov tak, aby sa tento ponížený strop na výnimkové lieky nariadil až od roku 2024.
Je podľa vás limit na výnimkové lieky správny?
Myslím si, že výnimkový režim treba zmeniť v jeho podstate. Finančný strop je len snahou hasiť tam, kde horí, ale nie je to udržateľné riešenie. Liek, ktorý sa za súčasných štedrých podmienok nedostane do kategorizácie, má buď malý prínos, alebo je veľmi drahý. Taký liek by sa v princípe nemal dostať ani do výnimkového režimu. Špeciálne situácie vznikajú iba vtedy, ak pacient nereaguje na predpísanú kategorizovanú liečbu. Na tie by tu mali naďalej byť výnimky. Máme snahu pokryť potreby pacientov v čo najväčšej možnej miere, ale určite nastane moment, keď budeme musieť povedať, že nejaký liek nebude dostupný ani v rámci kategorizácie, ani vo výnimkovom režime. Taký moment nastáva aj v zahraničí.
Čiže pacienti to nemajú vnímať tak, že keby sa používali efektívne, prípadne aj nerozkradli verejné zdroje určené na zdravotníctvo, liečbu by mali?
Potrebujeme zmeniť časť našej paradigmy, že ak človek nekradne, okráda svoju rodinu. Môžeme začať dôverou v tých, ktorí spravujú verejné financie. Tí však na oplátku musia s verejnými financiami narábať dôveryhodne. Verím, že aj my prinášame do liekovej politiky takúto dôveryhodnosť skrze európsku metodiku, s ktorou pracujeme, a transparentnosť všetkých našich procesov. Zverejňujeme protokoly a témy, ktorými sa budeme zaoberať. Snažíme sa mať dosah nielen na kategorizačnú komisiu, ale aj na bežného človeka, aby sme mu trochu priblížili komplexnosť rozhodovania v zdravotníctve.
Ak totiž určitý liek prináša napríklad onkologickému pacientovi nulové predĺženie života, ale predlžuje o niekoľko týždňov stav ochorenia bez progresie a stojí trebárs 150-tisíc eur, môže sa stať, že na takúto liečbu na Slovensku proste nemáme, respektíve za dané peniaze vieme priniesť viac zdravia v inej oblasti. Zdravotníctvo je pretkané hodnotami. Pozeráme sa na klinický prínos lieku, lebo pacientovi nechceme škodiť, ale prinášať mu zdravie. Pozeráme sa na nákladovú efektívnosť, lebo je za tým hodnota distribučnej spravodlivosti.
Budeme aj my potrebovať takýto špeciálny fond, z ktorého by sa hradili lieky na výnimku?
Aj v zahraničí funguje takýto fond len na dočasnú úhradu a daný liek sa postupne musí dostať do štandardnej úhrady – kategorizácie. Napríklad v Česku majú systém s názvom Vysoko inovativne liečivé přípravky (VILP), ktoré sú päť rokov v tomto špeciálnom móde a potom musia prejsť do normálnej kategorizácie.
Istý balík doposiaľ výnimkových liekov sa u nás práve dostáva do kategorizácie a aj z nových prichádzajúcich liekov sa väčšina dostáva do kategorizácie. Je možné, že v budúcnosti sa relatívne málo liekov bude snažiť prísť na náš trh cez výnimkový režim, preto je priskoro hovoriť o fonde. Zmena zákona platí od 1. augusta 2022. Ešte nevieme, aký efekt prinesú zmenené pravidlá a či výnimkové lieky stále ostanú na Slovensku takým problémom.
Ako je potom možné, že už pred mesiacom zdravotné poisťovne varovali, že takmer prečerpali finančné limity na výnimkové lieky?
Lebo proces kategorizácie lieku trvá v závislosti od viacerých premenných necelý rok. Za tých dvanásť mesiacov sa musia stihnúť rôzne úkony – farmaceutická firma musí poslať žiadosť, NIHO alebo ministerstvo musí pripraviť hodnotenie, stihnúť rokovanie, musí zasadnúť kategorizačná komisia, zostať priestor na odvolanie a až pár mesiacov nato, ako padne platné rozhodnutie, má pacient prístup k lieku. Novela platí od augusta 2022, takže lieky na výnimku ešte nestihli prejsť do kategorizácie, pričom ďalšie sa do výnimiek snažia dostať.
Ak výrobca požiadal o kategorizáciu minulý august, len ojedinele sa bude liek uhrádzať už tento rok v plnej miere. Mnohé lieky sú ešte stále v procese hodnotenia. Prehodnotiť musíme detailne aj dovtedy výnimkové lieky, lebo to, že boli v takomto režime ešte neznamená, že pacientovi prinášajú dostatok zdravia, respektíve že prinášajú hodnotu za peniaze. Navyše, budeme musieť počkať, či sa lieky budú k nám snažiť dostať cez výnimkový režim, ak neuspejú v bežnej kategorizácii. Je tiež možné, že poisťovne odmietnu preplatiť takéto lieky na výnimky, a preto problém s tou oblasťou nebude taký vypuklý.
Spolu s ministerstvom zdravotníctva ste minulý rok ušetrili takmer 53 miliónov eur. Znamená to, že ste v takej miere ukrátili pacientov o lieky?
Práve naopak. O túto sumu vieme hradiť viac liekov z verejného zdravotného poistenia. Vďaka za zdôraznenie, že sme úsporu dosiahli spolu s ministerstvom. My sme spravili pätnásť hodnotení a ministerstvo na základe toho vyrokovalo s farmaceutickými firmami ceny medikamentov. Ako jedna z mála krajín máme zákonom danú takzvanú prahovú hodnotu, ktorú sme ochotní platiť za jeden rok života v štandardizovanej kvalite – QALY. My určujeme, či žiadosť o kategorizáciu lieku spĺňa aj túto podmienku.
Vaša inštitúcia plní len poradnú funkciu?
Áno, ale zato vysoko odbornú. Poznáme detaily, kedy je liek nákladovo efektívny, a ministerstvo na základe našich odporúčaní rokuje. Konáme teda spoločne.
Je v náš prospech alebo neprospech, že sme si stanovili prah ochoty platiť za nejaký liek?
Viac-menej každá krajina má takúto hranicu, ale otázka je, či implicitne, alebo explicitne. My sme túto hranicu stanovili explicitne v zákone v roku 2011, takže ju musíme spĺňať, aby liek mohol byť kategorizovaný, teda štandardne hradený z verejného zdravotného poistenia. Napríklad v Holandsku majú tiež odstupňované prahové hodnoty, ale nie v zákone, a preto sa s držiteľom registrácie (farmaceutickou spoločnosťou) môžu dohodnúť aj na inej úhrade.
Aj vyššej, zatiaľ čo u nás to nie je možné?
Áno. My sme však v nepríjemnej situácii, lebo sme v niečom na chvoste EÚ, ale zároveň s ňou chceme držať tempo. Nedávame na zdravotníctvo a lieky toľko ako ostatní, ale chceme ich mať rovnako dostupné. Rozumiem tomu tak, že stanovená finančná hranica v zákone zrejme pramení z istej miery nedôvery. Radšej chceme mať všetko explicitne stanovené, aby sa nedali zneužívať verejné zdroje – to bol zrejme názor ľudí, ktorí to v 2011 dali do zákona. Ťažko povedať, či to za dekádu prinieslo očakávaný výsledok.
Realita je, že máme limitovaný rozpočet a potrebujeme ho čo najlepšie rozdeliť. Bolo by skvelé, keby sme mali dosť financií na všetko, prípadne keby lieky boli lacnejšie, ale v realite nevieme hradiť každý liek bez limitu. Explicitná hranica znamená transparentnosť, má svoje výhody aj nevýhody. Ťažko súdiť, či to na konci pacientovi pomáha, alebo nie. Máme tu konkrétnych pacientov, ktorí hlasno žiadajú o liečbu, ale hranicu ochoty platiť máme preto, aby sme vedeli vygenerovať, čo najviac zdravia pre celú populáciu, teda aj pre tých, ktorí nemajú taký hlas. Kľúčom na dobré využitie peňazí je medicína založená na dôkazoch a nákladová efektívnosť. Práve v tom máme my expertízu. Rozpočet nikdy nebude taký veľký ako dopyt po liečbe, a preto v ňom musíme nejakým kľúčom prioritizovať.
Aká je najväčšia nevýhoda explicitne stanovenej výšky, ktorú sme ochotní platiť za liek?
Myslím si, že najväčšia výzva je konflikt medzi odborným a politickým. Rozhodovanie o liekoch je na konci dňa politická vec. Avšak silný podklad na toto rozhodovanie má poskytovať odborná inštitúcia nášho charakteru, ktorá sa v Európe nazýva HTA [Health Technology Assessment, pozn. red.] agentúra. Keďže je finančný limit daný v zákone, odbornosť v našich procesoch má prevládať o niečo viac než v iných štátoch a politické rozhodovanie sa preto vie dostávať do úzkych. Politik nemôže povedať, že nejakú liečbu budeme hradiť, ak tá nespĺňa zákonom stanovené kritériá. To je zároveň aj správne, lebo lepšie rozdeľujeme zdroje z rozpočtu. Politik je u nás zákonom nútený nasledovať odbornosť, ale neviem, či sme ako spoločnosť na to už dorástli. Príbehy chorých nás chytajú za srdce, a to vie byť výzva pre politiku.
Ako ste však povedali, má to aj prínos – vyvarujeme sa populistických rozhodnutí.
Nie úplne. V realite sa trebárs neotvorí schôdza parlamentu, ak VšZP daný liek nepreplatí na výnimku. Spravili sme síce štandardný postup úhrady lieku odborným, ale pretlak potom vyústi do toho, že politickým rozhodnutiam čelia zdravotné poisťovne skrze lieky na výnimky.
Platíme za ľudský život viac než západné štáty?
Do 1. augusta 2022 sme boli ochotní platiť o niečo menej ako priemer EÚ. Po liekovej novele sme ešte o niečo štedrejší než západné štáty. Musím však povedať, že zákon naša inštitúcia pripomienkovala, lebo sa nám výška ochoty platiť nezdala vyargumentovaná, konkrétne otázka, prečo byť štedrejší pri liekoch na ojedinelé ochorenia alebo liekoch na inovatívnu liečbu. Avšak inovatívna liečba má trochu iný význam, ako sa objavuje v médiách.
Ako to myslíte?
Inovatívnu liečbu definuje Európska lieková agentúra a patrí sem bunková a génová terapia, tkanivové inžinierstvo. Za takéto lieky sme ochotní platiť až 180-tisíc eur na QALY. V médiách sa ako inovatívne lieky prezentujú tie, ktoré sa k nám nedostali v poslednej dekáde. V skutočnosti je už väčšina z nich štandardom liečby.
Prečo sa tieto lieky k nám za dekádu nedostali?
Podľa mňa preto, že na Slovensku sme mali tézu radikálnej transparentnosti. V roku 2011 sme nastavili, že všetky lieky musia prechádzať cez kategorizačný portál a musia byť hradené za oficiálne ceny, ktoré musia byť zverejniteľné. Na pozadí oficiálnych cien sa však deje hra neoficiálnych úhrad. Toto treba oddeľovať. Ceny sú to, čo vidíme, a úhrady sú skryté a dohodnú sa v takzvanej zmluve o podmienkach úhrady – MEA (Managed Entry Agreement) zmluve.
Minule som čítal, že Španieli kritizovali, že začali MEA zmluvy robiť až neskoro v roku 2010. My sme ich začali robiť až v roku 2018, ale do 2022 sme ich uzavreli len zopár. Robila ich farmaceutická firma a musela ich s každou poisťovňou dohodnúť ešte predtým, ako požiadala o kategorizáciu lieku. Od roku 2022 robí MEA zmluvy ministerstvo zdravotníctva a vďaka spolupráci s NIHO ich uzatvára v desiatkach ročne a lieky k nám prídu za menej peňazí. Firma po novom najskôr požiada o kategorizáciu lieku, NIHO spraví hodnotenie tých liekov, ktoré sú nákladné, dá ho ministerstvu a rezort musí do týždňa začať rokovať o MEA zmluve. Musím však za seba povedať, že stále nejde o ideálny systém, lebo zľavy sa dohadujú za zatvorenými dverami a verejnosť to nevie skontrolovať.
Čo teda navrhujete?
Nemáme veľmi na výber. Pred fungovaním MEA zmlúv k nám museli prísť lieky za oficiálnu cenu. Aj keď vedeli mať neoficiálnu úhradu nižšiu a výrobca bol ochotný dať zľavu, nerokovali sme s ním. Cena musela byť priemer troch najnižších v EÚ a muselo sa preukázať, že liek prináša hodnotu za peniaze. V súčasnosti silné štáty stanovili systém MEA zmlúv, ktorý je možno menej transparentný, ale ak podľa neho nebudeme hrať, doplatí na to pacient. Bez MEA zmlúv by sem mnohé lieky nemohli prísť. Ministerstvo uzatvára MEA zmluvy v skvelom tempe, aj vďaka tomu sme v minulom roku ušetrili takmer 53 miliónov eur.
Vlani ste uzavreli pätnásť hodnotení liekov. Koľko z toho ste odporučili ministerstvu zdravotníctva nekategorizovať?
Všetky sme odporučili kategorizovať so zľavou. Keď firma prichádza na náš trh, vytvorí si takzvaný farmakoekonomický model. V ňom načrtne pomer prínosu lieku k jeho nákladom, modeluje, čo bude liečba robiť, akými stavmi pacienti prejdú a určí nákladovú efektívnosť – ale za pre ňu výhodnejších podmienok. Vo všetkých situáciách minulého roku sme zhodnotili, že firma musí dať zľavu, aby splnila kritériá nákladovej efektívnosti. Ministerstvo potom tú zľavu dohodlo a takmer o 53 miliónov eur viac ostalo vo verejnom zdravotnom poistení a o to menej dostali firmy.
Na základe čoho určujete, či sa nám daný liek oplatí?
Štandardne sa na hodnotenie klinického prínosu používajú štyri základné ukazovatele – morbidita, mortalita, kvalita života a bezpečnosť –, ktoré v klinických štúdiách merajú farmaceutické firmy. Mortalita v zmysle, či liečba pacienta zachráni, respektíve mu predlžuje život. Morbidita sa týka symptómov ochorenia a kvalita života toho, ako pacient hodnotí svoje prežívanie po podaní lieku. Bezpečnosť lieku sa zameriava na nežiaduce účinky, ktoré môže liek spôsobiť. Toto všetko berieme do úvahy pri hodnotení a určujeme, o čo je nová liečba lepšia než používaný štandard na Slovensku. Na Slovensku sme zo zákona ochotní platiť za prínos, ktorý má nová liečba nad tou staršou. NIHO začalo fungovať od 1. januára 2022, preto sme stihli len pätnásť hodnotení, ale už v prvom kvartáli tohto roku sme uzavreli 33 hodnotení a skôr takéto čísla budú od nás vychádzať.
Akých ochorení sa týkajú lieky, ktoré posudzujete?
Väčšina hodnotení sa v minulom roku týkala liekov na onkologické ochorenia a išlo o neskoršie fázy ochorenia. Ďalej ide o lieky na rôzne diagnózy ako hepatitída C, COVID-19, hemofíliu, migrénu či psychické poruchy. Hodnotíme akúkoľvek žiadosť, ktorú farmaceutická firma podá a má ročný vplyv na rozpočet nad 1,6 milióna eur.
Čo je podľa vás momentálne najpálčivejší problém liekovej politiky na Slovensku?
Najväčší problém zdravotníctva, a teda aj liekovej politiky, je stabilita. Minister zastáva svoj post relatívne krátko, a tým aj všetci okolo neho – štátni tajomníci, riaditelia sekcií a nemocníc a rozširuje sa to z časti aj do podriadených organizácií. Najviac podľa mňa trpíme nedostatkom kontinuity a absenciou vízie, ktorú potom ťažko dávať do praxe. Verím, že aj počas novej vlády bude všetkým jasný aj náš prínos. Naším zadaním bolo za rok vytvoriť odbornú inštitúciu, ktorá bude mať okolo dvadsať zamestnancov a vplyv na liekovú politiku. Podarilo sa nám to skvelým spôsobom, väčšina z nás študovala alebo pracovala v zahraničí, má titul PhD. v relevantnej oblasti a nadšenie pre našu misiu. Robíme našu prácu v medzinárodnom štandarde a vieme, čo robíme. Verím, že sme to preukázali už za prvý rok našej existencie.