Liek pre deti s poruchou rastu hradia rodičia. Rezort zdravotníctva s firmou rokuje

Liek pre deti s genetickou poruchou rastu kostí by sa mohol preplácať z verejného poistenia. Na celom svete sa narodí s týmto vzácnym ochorením z 25 000 detí jedno. Špecializované zdravotnícke centrum, v ktorom by sa sústreďovali informácie alebo štatistiky o pacientoch s achondropláziou, na Slovensku nie je. 

Zo všeobecných informácií vyplýva, že viac ako 80 percent detí s achondropláziou má rodičov priemerného vzrastu. Choroba sa objaví v dôsledku spontánnej génovej mutácie. Toto genetické ochorenie ovplyvňuje rast skoro všetkých pevných tkanív v tele. Týka sa kostí v lebke, v chrbtici a tiež v končatinách. Vo všeobecnosti spôsobuje daná diagnóza malý vzrast s charakteristickým vzhľadom.

„Palčekovia", teda ľudia s neprimerane nízkym vzrastom, dorastajú do maximálnej výšky asi 130 centimetrov. Jednotlivci s týmto ojedinelým ochorením majú v porovnaní s telom krátke ruky, nohy a väčšiu hlavu s nevyvinutým koreňom nosa. To im do životov prináša ešte vážnejšie zdravotné komplikácie. 

U malých deti s achondropláziou navyše podľa údajov z Národného inštitútu pre hodnotu a technológie v zdravotníctve ochorenie spôsobuje oneskorenie v rozvoji samostatnosti a v starostlivosti o seba samého. 

„Skrátenie končatín má vplyv na aktivity každodenného života akými sú napríklad dočahovanie predmetov, jedenie, obliekanie, osobná hygiena či samostatné využívanie toalety,” spresňuje inštitút.

Detským „palčekom" by tak v podpore rastu mohol pomôcť liek Voxzogo, ktorý vyvíjala v spolupráci so svetovými odborníkmi firma BioMarin dlhých 16 rokov. Liečivo Voxzogo podľa ich výskumov pôsobí priamo na rastové zóny kostí, v ktorých podporuje ich nový rast.

Kým v iných krajinách Európy je už prípravok súčasťou liečby, ktorá je hradená poisťovňami, u nás už rok prebiehajú medzi ministerstvom zdravotníctva a írskou spoločnosťou, ktorá je držiteľom registrácie lieku Voxzogo, rokovania. Liečivo totiž u nás nie je štandardne preplácané a nachádza sa stále v procese schvaľovania. 

Po dohode by tak liek mohla aj u nás detským pacientom preplácať zdravotná poisťovňa. 

„Liek má priamy vplyv na rast detí, zabezpečí im vyšší vzrast, potláča aj všetky závažné pridružené ochorenia, ktoré diagnózu sprevádzajú,” hovorí pre Štandard Juraj Vranka, podpredseda občianskeho združenia Palčekovia, ktoré za prístupnosť a úhradu jedinej dostupnej a inovatívnej liečby pre slovenské deti bojuje už viac ako dva roky. 

Schválenie lieku Voxzogo by teda podľa neho znamenalo začiatok liečby pacientov s achondropláziou na Slovensku. „Zásadne by liečenie zmenilo ich život najmä v dospelosti po zdravotnej, ale i sociálnej stránke,” dodáva Vranka. 

[link url =https://standard.sk/799971/palcekovia-na-slovensku-soferujeme-bez-problemov-horsie-je-to-s-lekarmi-a-sikanou]

Podľa výskumov a klinických štúdií spoločnosti BioMarin deťom so závažným ochorením liek pomôže vyrásť o 1,5 centimetra za rok, čo predstavuje pri začatí liečby už v štyroch mesiacoch do približne 14-roku veku väčšiu výšku o 20 centimetrov. 

Ako uvádza spoločnosť, ktorá liečivý prostriedok priniesla na trh, liek má účinnosť iba do veku spomínaných 14 rokov, kým má pacient postihnutý chorobou ešte otvorené epifýzy, koncové časti dlhých kostí, ktoré rastú. Neskôr v puberte sa epifýzy zatvárajú a človek už nemôže ďalej rásť. 

Rodičia detí s achondropláziou sú tak podľa združenia nútení hľadať možnosti v zahraničí alebo nečinne sledovať, ako ich potomkom uniká posledná šanca na efektívnu liečbu. 

„My zastupujeme dvadsať rodín, ktoré majú záujem o liek. Dá sa predpokladať, že sú aj rodičia mimo nášho zoskupenia, ktorí sa snažia o liečbu individuálne. Pôjde však o minimum chorých,” konštatuje podpredseda. 

Ako ďalej Juraj Vranka spomína, v ich občianskom združení majú tri rodiny, ktorých deti sa liečia v Českej republike. U susedov ich tak liečba jedného pacienta momentálne stojí 160 000 eur ročne. „Liečbu hradia rodičia z verejných zbierok,” dodáva.

Na Slovensku však už jeden človek podstupuje medikáciu liekom Voxzogo, pričom mu ho aspoň čiastočne hradí Všeobecná zdravotná poisťovňa. „Vieme o liečbe jednej pacientky, mimo nášho združenia,” spresňuje Vranka a dodáva, že podľa jej ošetrujúcej lekárky z Národného ústavu detských chorôb je liečenie úspešné. „Jej rastová krivka je na normálnej úrovni, liek významne potláča aj sprievodné ochorenia,” spresňuje.

Štandard sa preto spojil aj so samotným Národným ústavom detských chorôb, bližšie informácie k zdravotnému stavu dieťaťa nám však nemohli poskytnúť.

Vranka preto apeluje istým spôsobom na rezort zdravotníctva, aby liečivo zaradilo do Zoznamu kategorizovaných liekov a všetci malí pacienti by mali medikáciu hradenú zo zdravotného poistenia. 

„Ak prípravok vie zásadne zlepšiť život ľudí, mal by mať štát záujem o takýto liek a zabezpečiť finančné prostriedky na liečbu svojich občanov,” uvádza podpredseda združenia, ktorý je toho názoru, že medikament Voxzogo by mal byť súčasťou základnej zdravotnej starostlivosti o deti s achondropláziou.  

Liek je v registrácii už od minulého roka

Štátny ústav pre kontrolu liečiv eviduje Voxzogo v stave registrácia. Viac sa k tomu samotný ústav pre Štandard nevyjadril.

Spoločnosť BioMarin podala Žiadosť o zaradenie do Zoznamu kategorizovaných liekov minulý rok 2024 v júli. Doteraz posledné z rokovaní medzi ministerstvom zdravotníctva a držiteľom registrácie, počas ktorého sa malo rozhodnúť či liek bude zaradený do zoznamu, sa konalo 19. marca. 

[link url =https://standard.sk/779262/gp-podala-protesty-proti-stanoviskam-poistovni-ktore-nedali-suhlas-na-uhradu-lieku]

Občianske združenie Palčekovia poslalo rezortu aj otvorený list, v ktorom okrem iného uviedlo, že veria v to, že ministerstvo zdravotníctva so spoločnosťou BioMarin konečne pristúpia k dohode a ukážu, že zdravie pacientov je pre nich skutočne prioritou.

Vranka konštatuje, že keďže proces kategorizácie nie je verejný a členovia Kategorizačnej komisie pre liečivá sú viazaní mlčanlivosťou až do ukončenia procesu, v súčasnosti ešte nemajú informácie o výsledku rokovania.

Ministerstvo hľadá cestu

„Aktuálne prebiehajú rokovania s vlastníkom registrácie liečiva Voxzogo. Ak sa ministerstvo zdravotníctva dohodne s držiteľom na podmienkach úhrady prípravku, tak sa liek zaradí do Zoznamu kategorizovaných liekov a bude uhrádzaný na základe verejného zdravotného poistenia,” potvrdil informáciu pre Štandard rezort. 

Na ostatnom rokovaní sa teda ministerstvo s držiteľom lieku na finančných a iných podmienkach nedohodlo.

Z nedávno dostupných materiálov sa však dá vyrozumieť, že dohoda viazne na požadovanej výške úhrady poisťovňou za jedno balenie či na zmene indikačného obmedzenia, ktoré rezort od držiteľa registrácie požaduje na základe odborného hodnotenia Národného inštitútu pre hodnotu a technológie v zdravotníctve. 

[link url =https://standard.sk/781207/verejny-ochranca-prav-podporuje-generalnu-prokuraturu-v-protestoch-voci-poistovniam]

BioMarin má za sebou roky výskumu

Štandard sa spojil aj s írskou spoločnosťou BioMarin pre bližšie informácie, ktoré môže napriek mlčanlivosti o rokovaniach a podmienkach zverejniť. Ako uvádza Fabiola Spila z komunikačného oddelenia BioMarin, firma disponuje rozsiahlymi údajmi z klinických skúšok, ktoré trvali sedem rokov a zapojilo sa do nich 200 detí. 

Z údajov vyplýva, že výsledky potvrdili bezpečnosť a úspešnosť liečby. „Pokračujeme v sledovaní pacientov liečených Voxzogo, a to v klinických štúdiách aj v reálnom svete, pričom sledujeme vplyv na konečnú výšku a funkčnosť dospelých,” ozrejmuje pre Štandard Spila. 

Ako ďalej dodáva, najvyššou prioritou spoločnosti BioMarin je umožniť prístup k liečivu deťom s achondropláziou, ktoré by mohli mať prospech z tohto prípravku. 

„Pokračujeme v úzkej spolupráci so zdravotníckymi orgánmi na Slovensku s cieľom dosiahnuť dohodu o zabezpečení prístupu pre detských pacientov s danou diagnózou, ktorí môžu mať prospech z liečby,” špecifikuje Spila a dodáva, že od prvej registrácie lieku Voxzogo, ktorú schválila Európska lieková agentúra v auguste roku 2021, využili liečbu tisíce detí vo viac ako 40 krajinách po celom svete. 

Fabiola Spila pridáva vedeckú štúdiu, na ktorej ich spoločnosť z dôvodu účinku lieku pracovala ešte v roku 2016 pred uvedením prípravku na trh a ktorá potvrdzuje účinnosť na rast pacientov s achondropláziou.

Na výskume sa zúčastnilo 121 detí v nemocniciach z Austrálie, Nemecka, Japonska, Španielska, Turecka, USA a Spojeného kráľovstva. Jednej skupine podávali jedenkrát denne injekčným spôsobom látku vozoritid, ktorá je hlavnou zložkou lieku Voxzogo, zodpovednou za rast. Druhej skupine dávali placebo (neúčinné liečivo). 

Po 52 týždňoch liečebného obdobia prišla spoločnosť k zisteniam, že náhodne vybraná skupina 60 detí, ktorej sa podávala látka vozoritid, vyrástla v priemere o 1,57 centimetra za rok. V klinickej štúdii sa uvádzajú aj najčastejšie nežiaduce účinky a reakcie na vozoritid ako vracanie alebo znížený krvný tlak, ktoré sa však nemusia prejaviť u každého. Ako štúdia konštatuje, počas medikácie sa nevyskytli žiadne úmrtia.

„Vozoritid je účinná liečba na zvýšenie rastu u detí s achondropláziou. Nie je známe, či sa konečná výška v dospelosti zvýši, alebo aké škody môže mať dlhodobá medikácia,” uvádza na záver vedecká štúdia. 

Liek Voxzogo sa podľa ďalších informácií, ktoré zaslala aj Fabiola Spila, nachádza v práškovej forme s účinnou látkou vozoritid a obsahuje rozpúšťadlo, z ktorého sa spraví injekčný roztok.

Pacientom s achondropláziou - vo veku od štyroch mesiacov až do veku pokým epifýzy nie sú uzavreté - ktorí v mnohých krajinách podstupujú liečbu, musí injekcie dennodenne v rovnakom čase podávať vyškolený zdravotnícky personál. 

Deti s malým vzrastom tak musia každý deň podstupovať podania injekcií do stehien, dolnej časti brucha, hornej časti zadku či do hornej časti ramien. Práve z dôvodu opuchu, svrbenia alebo začervenania sa miesta vpichu striedajú. Malým „palčekom" však aj 20 centimetrov dokáže zlepšiť kvalitu ich života či už po stránke zdravotnej alebo sociálnej.

Liečba detských pacientov sa ukončí v prípadoch, ak už výsledky nevykazujú ďalší rastový potenciál, na základe uvádzanej rýchlosti rastu a to 1,5 centimetra za rok alebo v prípadoch uzavretia epifýz.