Smrť pacientov otriasla dôverou v génovú terapiu. Hrozí jej zastavenie

Americká farmaceutická firma Sarepta Therapeutics čelí rastúcemu tlaku po tom, ako ju Správa potravín a liečiv (FDA) požiadala o zastavenie distribúcie jej génovej terapie Elevidys.

FDA žiadala zastaviť klinické skúšky pre úmrtie nechodiaceho pacienta so svalovou dystrofiou končatín a pletenca, ktorý síce neužíval liek Elevidys, avšak jeho experimentálna terapia a Elevidys sú založené na podobnej génovej technológii.

Spoločnosť však dodávky pre pacientov, ktorí môžu chodiť, odmieta zastaviť – tvrdí, že neexistujú nové bezpečnostné riziká v tejto skupine.

Liek Elevidys schválili vlani pre pacientov vo veku štyri roky a viac s génovou mutáciou Duchenneovej svalovej dystrofie, ktorí môžu chodiť. Zrýchlené, podmienečné schválenie dostal liek aj pre pacientov s ochorením spôsobujúcim úbytok svalov, ktorí nemôžu chodiť, a to aj napriek tomu, že terapia v neskoršom štádiu štúdie nesplnila hlavný cieľ.

Správa potravín a liečiv zvýšila kontrolu tejto spoločnosti po tom, ako tento rok zomreli dvaja dospievajúci chlapci užívajúci spomínaný liek. Všetky tri úmrtia boli spôsobené akútnym zlyhaním pečene a vyskytli sa u nechodiacich pacientov.

(reuters, max)