Zriedkaví, no reálni. Pacienti pridlho čakajú na životne dôležité lieky

Na Slovensku je približne tristotisíc ľudí so zriedkavým ochorením. Po určení diagnózy, ku ktorej sa dostávajú roky, ich čaká ďalší boj a to hľadanie špecialistov, ktorí by im mohli pomôcť.

Väčšina týchto ochorení nemá liečbu, pretože ju ešte nevyvinuli. Ak liečba existuje, je zas náročné dostať sa k nej. Slovensko je totiž na konci rebríčka dostupnosti liekov na zriedkavé ochorenia.

Nemilým prekvapením bola pre pacientov plánovaná lieková vyhláška, ktorá mala začať platiť od 1. júna tohto roku.

Spustila sa voči nej ostrá vlna kritiky, lebo znižovala sumu, ktorú je štát ochotný zaplatiť za rok pridaného života. Menila aj spôsob, akým sa určuje takzvaná prahová hodnota. Lieky, ktoré prinášajú len mierne zlepšenie v dĺžke alebo kvalite života pacientov, mali po novom posudzovať prísnejšie.

Kritici tvrdili, že to spôsobí dva javy.

Držitelia registrácie nebudú mať záujem o náš trh a nepožiadajú o kategorizáciu, po ktorej by sa liek hradil z verejného zdravotného poistenia. A že lieky sľubujúce výrazné zlepšenie zdražejú.

Nielen pacientom so zriedkavými ochoreniami by to zhoršilo prístup k liekom a ich úhrade zdravotnými poisťovňami. Zástupcovia pacientskych organizácií zriedkavých a onkologických chorôb preto na vyhlášku zareagovali petíciou.

Jej cieľom je zachovať dostupnosť liekov na tieto ochorenia. Za krátky čas ju podpísalo viac ako sedemnásťtisíc občanov.

Šaško napokon vyhlášku nepodpísal a avizoval rokovania s pacientskymi organizáciami.

„Ubezpečil som pacientov s raritnými ochoreniami, že hľadáme spoločné riešenie situácie, v ktorej sa nachádzajú. Pacient je pre mňa na prvom mieste a dostane liečbu, ktorú potrebuje. Potrebujú mať istotu, že k účinnej liečbe sa dostanú a ja urobím všetko preto, aby sa tak aj stalo,“ vyjadril sa minister pred pár dňami.

Zriedkavé ochorenia na Slovensku

Za zriedkavé sú považované choroby s výskytom nie viac ako päť chorých na desaťtisíc obyvateľov. Podľa Európskej únie sú definované ako život ohrozujúce alebo chronicky invalidizujúce ochorenia.

Ide prevažne o ochorenia genetického pôvodu (Amyotrofická laterálna skleróza, Vaskulárne kompresívne syndrómy, Syndróm fragilného chromozómu X, Wilsonova choroba či Fenylketónúria) a onkologického pôvodu (Mnohopočetný myelóm, Akútna lymfoblastová leukémia).

V súčasnosti je známych 6- až 8-tisíc zriedkavých ochorení, ktoré počas života postihujú približne päť percent populácie, čo v Európskej únii predstavuje 27 až 36 miliónov ľudí. Prejavy ochorenia môžu vyústiť do trvalej invalidity až smrti pacienta. Na Slovensku podľa tejto štatistiky trpí zriedkavým ochorením 275 až 300-tisíc ľudí.

Po vzore väčšiny európskych štátov vznikla aj u nás Slovenská aliancia zriedkavých chorôb, ktorá rieši situáciu dotknutých pacientov. Jej predsedníčka a odborná garantka Tatiana Foltánová pre Štandard hovorí, že liečiť sa dá len menej ako päť percent zriedkavých chorôb.

„Za 25 rokov špecifickej podpory výskumu sa podarilo vyvinúť menej ako tristo takýchto liekov, pričom diagnóz je viac ako sedemtisíc. Z toho vyplývajú aj problémy našich pacientov, ktoré by sa dali zúžiť ako neviditeľnosť v systéme,“ konštatuje.

Zdôrazňuje, že pre chorých je náročné zaradiť sa do sociálneho systému, vzdelávacieho procesu či zamestnať sa. „Navyše, choroba sa netýka len samotného pacienta, ale celej rodiny, ktorej zriedkavá diagnóza zásadne zmení život,“ upriamuje pozornosť na ďalší aspekt.

Na Slovensku je najvyšší výskyt alkaptonúrie na svete

Slovensko je podľa Foltánovej krajinou s najväčšou prevalenciou [percentuálny podiel ľudí, ktorí v danom čase a mieste trpia určitou chorobou, pozn.red.] alkaptonúrie – choroby čiernych kostí. Ide o genetickú poruchu metabolizmu bielkovín.

„Kým vo svete postihuje táto choroba jedno z 250 až 500-tisíc narodených detí, u nás je to jedno z 19-tisíc narodených detí,“ upresňuje. Práve v dôsledku vysokého výskytu na Slovensku existuje na túto chorobu liek.

Klinické štúdie naň vykonali vo Výskumnom ústave reumatických chorôb v Piešťanoch. „Paradoxne, slovenskí pacienti sa dostali k liečbe medzi poslednými v Európskej únii,“ dodáva Foltánová.

Dostupnosť a financovanie liekov hodnotí odborníčka ako najväčší problém zdravotných systémov na Slovensku, ale aj v zahraničí.

„Dôvod je prostý. Od roku 2011 do roku 2018 sem lieky prakticky nevstupovali, respektíve len veľmi obmedzene. Slováci majú dostupné len tri z desiatich liekov na zriedkavé choroby,“ menuje štatistiku s dôvetkom, že pacienti sa k nim vedia dostať len dvoma cestami.

Po prvé, ak je liek na slovenskom trhu, je kategorizovaný a pacient spĺňa kritériá. Po druhé, ak lekár požiada o výnimku. Tá je však z verejných zdrojov hradená len do výšky 75 percent a pri cene týchto liekov sú doplatky v tisícoch eur.

Na výnimkové lieky majú zdravotné poisťovne určený limit. „Ak sa tento limit prekročí, poisťovne nemôžu podľa zákona túto liečbu hradiť. Je ešte len jún a poisťovne avizujú, že v tomto roku už vyčerpali svoje možnosti hradiť takúto liečbu,“ informuje predsedníčka.

Pacientom potom neostáva nič iné, len zbierať prostriedky po vlastnej osi. Často sa obracajú aj na zahraničie, a ak im tam liek poskytnú, hradia si ho z vlastných zdrojov.

Posledné zmeny ich vystrašili

Spomínaná vyhláška pacientov so zriedkavými ochoreniami vystrašila. Hoci im minister Šaško sľúbil, že chce riešiť situáciu komplexne a férovo, ostali prekvapení.

„Mali sme rozporové konanie, kde naše pripomienky neboli akceptované. Stále nám chýbajú mnohé informácie a bojíme sa, že na vyhlášku doplatia práve naši pacienti,“ hovorí s obavou Foltánová.

Vraví, že v slovenskom zdravotníctve je situácia náročná pre všetkých. „Nielen naši pacienti čakajú na vyšetrenia a špecialistov. Ak sa na konci ešte dozvieme, že liečba ochorenia existuje, ale na Slovensku nie je dostupná, vyčerpáva to najmä psychicky,“ konštatuje.

Za ideálny model spolupráce medzi pacientmi, farmaceutickými firmami a štátom považuje ten, ktorý je už definovaný v európskej legislatíve a zaužívaný v Európe. 

„Dnes je snaha, aby pacienti boli súčasťou procesu vývoja lieku od jeho začiatku. Napokon, aj peniaze na výskum lieku na alkaptonúriu pochádzali do veľkej miery od pacientov,“ argumentuje s dôvetkom, že takáto spolupráca je na Slovensku momentálne len na formálnej úrovni.

Pacientov môžu prizvať na kategorizačné rokovania, čo je skôr výnimočné, hoci by to podľa predsedníčky mohlo mnoho vecí zjednodušiť. „Je dôležité komunikovať, počúvať sa navzájom, budovať dôveru. Tá je v súčasnosti narušená a to v súvislosti s nedávnou historickou skúsenosťou, kedy sem lieky vôbec nevstupovali a výnimky systematicky neriešili problém,“ odôvodňuje.

Podľa Slovenskej aliancie zriedkavých chorôb je pre pacientov najdôležitejšie, aby mali dostupné lieky a nemuseli o ne bojovať.  

„Kompetentným by som odkázala, aby pri každom rozhodnutí pamätali, že na jeho konci je pacient a nikdy nevieme, kedy sa ním staneme. Verím, že nájdeme spoločné riešenie, aby na Slovensku boli dostupné tie lieky, ktoré slovenskí pacienti potrebujú a to čím skôr. Lebo pacienti, najmä tí onkologickí a zriedkaví, čas nemajú,“ uzatvára.