Optogenetika teraz túto skúšku zvládla. Čo sa začalo ako nezvyčajný experiment, sa stalo štandardným nástrojom v neurovedách, ktorý sa používa v laboratóriách po celom svete.
Riasový proteín, ktorý stojí za optogenetikou
Príbeh sa začal s nenápadnou zelenou riasou s názvom Chlamydomonas reinhardtii. Hegemann chcel pochopiť, ako táto riasa vníma smer svetla a podľa toho prispôsobuje svoj pohyb. Spolu s Nagelom objavili takzvané kanálové rodopsíny, proteíny v bunkovej membráne, ktoré reagujú priamo na svetlo.
Jeden z nich, kanálový rodopsín-2, funguje ako malá bránka. Keď naň dopadne modré svetlo, otvorí sa pór, elektricky nabité častice prechádzajú cez bunkovú membránu a elektrický stav bunky sa zmení.
Keďže nervové bunky komunikujú aj prostredníctvom elektrických signálov, otvorilo to možnosť ovládať jednotlivé bunky pomocou svetla.
Deisseroth so svojím tímom vložil genetické inštrukcie pre kanálový rodopsín-2 do nervových buniek cicavcov. Bunky si potom samy vytvárali tento proteín citlivý na svetlo a bolo možné ich aktivovať krátkymi svetelnými impulzmi. To umožnilo výskumníkom prvýkrát s veľkou presnosťou určiť, ktoré nervové bunky skutočne vyvolávajú konkrétne reakcie.
Zobrazovacie metódy už predtým dokázali ukázať, ktoré oblasti mozgu sa aktivujú počas procesov, ako sú pohyb, pamäť alebo strach. Optogenetika išla o krok ďalej: vedci mohli zapínať konkrétne skupiny buniek a pritom sledovať, ako sa mení správanie alebo telesné funkcie. Pre neurovedu to bol približne taký rozdiel ako medzi mapou mesta a schémou jeho elektrických rozvodov.
Od mozgu k sietnici
Rovnaká technológia by teraz mohla pomôcť pri liečbe ochorení sietnice. Sietnica obsahuje fotoreceptory – bunky, ktoré absorbujú svetlo a premieňajú ho na elektrické signály. Tieto signály sa prenášajú cez ďalšie nervové bunky a zrakový nerv do mozgu, kde sa nakoniec spracujú do podoby obrazu.
Pri retinitis pigmentosa (pigmentová degenerácia sietnice) fotoreceptory postupne odumierajú. Ochorenie sa často začína šeroslepotou, po ktorej nasleduje čoraz výraznejšie zužovanie zorného poľa. V závažných prípadoch môžu pacienti takmer úplne oslepnúť. Ostatné nervové bunky v sietnici však zostávajú aspoň čiastočne nepoškodené.
Optogenetické terapie sa preto nevyhnutne nesnažia nahradiť odumreté fotoreceptory. Ich cieľom je skôr zvýšiť citlivosť prežívajúcich buniek na svetlo. Na tento účel sa do buniek vnesú genetické inštrukcie na tvorbu proteínu, ktorý reaguje na svetlo. Bunka, ktorá pôvodne len prenášala signály, sa tak môže sama stať svetelným receptorom.
Tento prístup sa teraz dostal do fázy klinického vývoja. Americká spoločnosť Nanoscope Therapeutics vyvinula terapiu s názvom Mogenry. V septembri 2026 americký Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) prijal jej žiadosť o posúdenie. Terapia je určená pre pacientov s ťažkou formou retinitis pigmentosa.
Liečba využíva geneticky upravený vírus ako vektor, ktorý do sietnice dopraví genetickú inštrukciu na tvorbu proteínu citlivého na svetlo. Na rozdiel od mnohých bežných génových terapií sa tento postup nezameriava na jedinú mutáciu. To je obzvlášť dôležité v prípade retinitis pigmentosa, pretože toto ochorenie môže byť spôsobené rôznymi genetickými defektmi.
To, že FDA terapiu posudzuje, ešte neznamená, že ju schváli, a už vôbec nie, že ide o liek, ktorý ochorenie vylieči. Tento vývoj však ukazuje, ako ďaleko sa celý odbor posunul. Objav uskutočnený na zelenej riase viedol k vzniku technológie, ktorá sa už testuje na pacientoch a jednu z terapií v súčasnosti posudzuje regulačný úrad pre lieky.
Podobné metódy testujú na ľuďoch aj ďalšie výskumné tímy. Nedávny prehľad v oblasti optogenetiky opisuje niekoľko klinických programov zameraných na obnovenie aspoň časti stratenej zrakovej funkcie. Cieľom v tejto fáze nie je obnoviť normálny zrak. V počiatočných štúdiách však niektorí pacienti s ťažkým zrakovým postihnutím dokázali vnímať svetlo, kontrast, pohyb alebo väčšie predmety.
Pre ľudí, ktorí predtým takmer nič nevideli, môže aj to znamenať podstatný rozdiel. Výskum má stále ďaleko od vyliečenia v bežnom zmysle slova, ale naznačuje, že funkcie, ktoré sme kedysi považovali za nenávratne stratené, nemusia byť stratené v každom prípade a navždy.
Spoločnosť Neuralink volí inú cestu
Aj Elon Musk skúma možnosti, ako by technológie mohli obnoviť stratený zrak. Jeho spoločnosť Neuralink sa v rámci projektu Blindsight vydala inou cestou. Namiesto snahy znovu využiť zachované bunky v oku chce oko takmer úplne obísť.
Kamera by snímala okolité prostredie a počítač by obraz premieňal na elektrické signály. Tie by sa potom prostredníctvom implantátu prenášali priamo do zrakovej kôry v zadnej časti mozgu – v oblasti, ktorá za normálnych okolností spracúva informácie prichádzajúce z očí.
Teoreticky by to mohlo pomôcť aj ľuďom, ktorí majú poškodenú nielen sietnicu, ale aj zrakový nerv. Liečba samotného oka by v takom prípade bola do veľkej miery zbytočná, pretože spojenie s mozgom by už neexistovalo. Spoločnosť Neuralink sa snaží túto poškodenú dráhu úplne obísť.
Musk uviedol, že systém Blindsight by jedného dňa mohol umožniť vidieť aj ľuďom, ktorí prišli o obe oči aj zrakové nervy. Zatiaľ však neexistujú žiadne klinické dôkazy, ktoré by to potvrdzovali. Označenie „Breakthrough Device“ (priekopnícke zariadenie), ktoré projektu udelil FDA v roku 2024, neznamená jeho schválenie. Slúži predovšetkým na uľahčenie komunikácie medzi spoločnosťou a regulačným úradom počas vývoja.
Oba prístupy však ukazujú, ako ďaleko sa posúvajú hranice oftalmológie. Optogenetika sa snaží zapojiť prežívajúce nervové bunky v oku do novej úlohy. Spoločnosť Neuralink chce poškodenú zrakovú dráhu obísť a posielať informácie priamo do mozgu. Ani jeden z týchto prístupov zatiaľ zďaleka nepredstavuje univerzálny spôsob liečby slepoty, no starý predpoklad, že stratený zrak je nevyhnutne navždy preč, už neplatí vo všetkých prípadoch.
Možnosť, že by niektorý z týchto smerov mohol napokon viesť k zavedenej liečbe, je dnes prinajmenšom reálna.
Pôvodný text bol publikovaný na webe sesterského denníka Statement.com.
