Lekári v Londýne prvýkrát vyliečili detskú slepotu génovou terapiou

Deťom trpiacim leberovou kongenitálnou amaurózou (LCA), závažnou formou dystrofie sietnice, ktorá spôsobuje stratu zraku, lekári voperovali do očí zdravé kópie génu. Zákrok trval len hodinu a deti po ňom vedia nájsť hračky, rozoznať tváre rodičov, dokonca v niektorých prípadoch aj čítať a písať. Píše Guardian.

"Výsledky sú nesmierne pôsobivé a ukazujú, že génová terapia dokáže zmeniť život," povedal profesor oftalmológie Michel Michaelides.

Gén je nevyhnutný pre funkciu fotoreceptorov, buniek vnímajúcich svetlo v sietnici, ktoré premieňajú svetlo na elektrické signály interpretujúce mozgu videnie.

Deti vybrali vo veku od jedného do dvoch rokov pred piatimi rokmi. Pochádzajú z USA, Turecka a Tuniska. Gén im najskôr implementovali do jedného oka, aby predišli prípadným problémom, a päť rokov vývoj sledovali.

Po úspešnosti u týchto detí lekári liečili aj ďalších sedem.

(max)